Maladie de Charcot: la France approuve sous conditions un traitement à l'efficacité controversée

Les autorités sanitaires françaises ont confirmé mercredi avoir approuvé, sous certaines conditions, un traitement de la maladie de Charcot, une mesure réclamée par les associations de patients malgré les incertitudes sur l'efficacité du médicament.

"Des personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA)", autre nom de la maladie de Charcot, "pourront être éligibles à recevoir l'AMX0035, dans le cadre d'un accès compassionnel pré-précoce", a annoncé cette semaine l'Association pour la recherche sur la SLA (ARSLA), une information confirmée mercredi par l'Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) auprès de l'AFP.

La maladie de Charcot, qui provoque une paralysie progressive des muscles créant un état d'enfermement du malade, cause généralement la mort en moins de trois ans. Il n'existe à ce jour aucun traitement neuroprotecteur efficace.

Un traitement efficace ?

Un médicament, toutefois, l'AMX0035 du laboratoire Amylyx, a récemment été approuvé aux Etats-Unis et au Canada. Les associations de patients demandent donc aux autorités européennes et françaises de faire de même.

L'efficacité du traitement est toutefois sujette à caution. La décision des autorités américaines, qui ont d'ailleurs changé d'avis après avoir initialement refusé leur aval, se base sur un essai clinique réalisé auprès d'un nombre limité de patients, a priori trop réduit pour avoir des certitudes.

Amylyx est actuellement en train de réaliser des essais plus larges, mais les autorités européennes se sont prononcées cet été contre une approbation, fâchant des patients qui s'estiment privés d'une chance potentielle de vivre quelques mois de plus.

Au vu de la gravité de la maladie et son caractère irrémédiable, l'enjeu n'est pas tant le risque pour le patient que le bien-fondé du remboursement d'un traitement très coûteux.

Une demande systématique à l'ANSM

C'est dans ce contexte que l'ANSM, après des discussions avec l'ARSLA ainsi qu'Amylyx, a décidé d'approuver le médicament, mais à d'importantes conditions.

L'agence a choisi une procédure spécifique, l'accès "pré-précoce" qui permet de proposer le traitement dans certains cas, sans qu'il soit encore entré dans le régime normal de remboursement par l'Assurance maladie.

Une demande à l'ANSM devra systématiquement être effectuée "par un médecin neurologue exerçant dans un des 22 centres nationaux labellisés pour la prise en charge de la SLA", explique l'ARSLA.

Et, dans l'immédiat, tous les patients ne seront pas éligibles: seuls ceux dont les premiers symptômes sont apparus voici moins d'un an, ou plus de trois, y auront droit.

"Les conditions d'attribution seront réévaluées d'ici janvier 2024", précise l'ARSLA.

CA avec AFP